Van 19 tot en met 22 oktober 2025 vond in Boedapest (Hongarije) de jaarlijkse bijeenkomst van de Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) plaats. Deze internationale conferentie richt zich op de ontwikkeling van antisense oligonucleotiden (AONs). Dit zijn kleine stukjes erfelijk materiaal (DNA/RNA) die onderzocht worden als medicijn voor de behandeling van SCA1. Namens de NeuroD-onderzoeksgroep van het LUMC waren professor Willeke van Roon-Mom, dr. Ronald Buijsen en Gijs-Jan Scholten aanwezig.

Tijdens de conferentie gaven onderzoekers van over de hele wereld presentaties over de nieuwste preklinische (in het laboratorium) en klinische (bij patiënten) ontwikkelingen. Daarnaast kwamen onderwerpen aan bod zoals de chemie achter AONs, nieuwe toedieningsvormen en toepassingen bij zeldzame erfelijke ziekten.

Tijdens een van de postersessies presenteerde Gijs-Jan een wetenschappelijke poster over het onderzoek naar allel-specifieke AONs voor SCA1 (Onderzoek 2). Tijdens zo’n sessie kunnen onderzoekers met elkaar in gesprek gaan, ideeën uitwisselen en waardevolle samenwerkingen opbouwen.

De conferentie bood veel nieuwe kennis, inspiratie en contacten. Met alle opgedane inzichten kan het onderzoek naar behandelingen voor SCA1 en andere erfelijke hersenziektes weer een stap verder gezet worden.